Merck Serono startet SPARK, europäische Phase-IIIb-Studie bei Kindern unter vier Jahren, die an Phenylketonurie leiden

PKU ist eine seltene angeborene Stoffwechselstörung, die zu einem Anstieg des Phenylalanin (Phe)-Spiegels im Gehirn und im Blut auf toxische Werte führt. Phenylalanin ist eine essenzielle Aminosäure, die in allen Lebensmitteln vorkommt, die Proteine enthalten. Bis vor kurzem bestand die einzige Möglichkeit, den Phenylalanin-Spiegel im Blut zu kontrollieren oder zu reduzieren in einer lebenslang einzuhaltenden strengen Diät. Im Dezember 2008 erhielt Kuvan® eine Marktzulassung in Europa für Patienten mit PKU ab vier Jahren und für Patienten jeden Alters mit Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel.

„Über die Durchführung von SPARK als eine mit der europäischen Arzneimittelbehörde EMA vereinbarte Folgemassnahme hinaus wollen wir erreichen, dass Kuvan® für alle Patienten erhältlich sein wird, die von diesem Medikament profitieren könnten, darunter auch Kinder, die jünger als vier Jahre sind und an PKU leiden“, erklärte Dr. Bernhard Kirschbaum, Leiter der weltweiten Forschung und Entwicklung bei Merck Serono.

SPARK ist eine multizentrische, offen etikettierte, randomisierte und kontrollierte Phase-IIIb-Studie, die in Europa und der Türkei durchgeführt werden wird. Fünfzig pädiatrische Patienten mit PKU, alle jünger als vier Jahre, werden voraussichtlich in die SPARK-Studie aufgenommen. Sie werden nach dem Zufallsprinzip zwei Gruppen zugeteilt, die über einen Zeitraum von 26 Wochen entweder eine Therapie mit Kuvan® in Kombination mit einer Diät mit eingeschränkter Phenylalaninaufnahme erhalten oder ausschliesslich mit der therapeutischen Diät behandelt werden.

Patienten, die die Studie nach der Dauer von 26 Wochen abgeschlossen haben, sind dazu berechtigt, an einer Anschlussphase teilzunehmen, in der alle Teilnehmer über einen Zeitraum von bis zu drei Jahren eine kontinuierliche Behandlung mit Kuvan® in Kombination mit einer Diät erhalten, bei der die Aufnahme von Phenylalanin eingeschränkt ist.


Medienkontakt:
Merck Serono S.A. 9 Chemin des Mines 1202 Genf Schweiz Media relations Tel: +41 22 414 36 00

--- ENDE Pressemitteilung Merck Serono startet SPARK, europäische Phase-IIIb-Studie bei Kindern unter vier Jahren, die an Phenylketonurie leiden ---

Merck Serono is a unique Biotech company, with a global presence and fully integrated from discovery to market. We are a world leader in the field of biotechnology. We compete for leadership in all the markets in which we operate. Our competitive advantage is derived from achieving superior performance above and beyond the sum of our parts.

In achieving our goals we maximise the return on investment of our shareholders. Our overall aim is to develop innovative products to address unmet medical needs and improve the quality of life of our patients.

 Artikel 'Merck Serono startet SPARK, europäische Phase-IIIb-Studie ...' auf Helpnews.ch