07.12.2010, Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) gibt heute bekannt, dass das Europäische Patentamt den Patentschutz für Omigapil zur Behandlung kongenitaler Muskeldystrophien bis 2026 erteilt hat. Diese Gruppe schwerer, genetisch bedingter neuromuskulären Krankheiten betrifft bereits Neugeborene und Kleinkinder mit einem lebensgefährlichen, fortschreitenden Muskelschwund.
Das vom Europäischen Patentamt erteilte Patent umfasst die Behandlung oder Prävention von Muskeldystrophien insbesondere kongenitale Muskeldystrophien, welche auf einen Laminin-alpha-2-Mangel beruhen und sich in der Muskeldystrophieform MDC1A zeigt. Der Patentschutz in Europa erstreckt sich bis ins Jahr 2026. In den USA ist ein ähnliches Patent noch pendent. Bereits im Jahr 2008 haben die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) sowie die US Food and Drug Administration (FDA) die Orphan-Drug-Klassifizierung gewährt, welche nach einer allfälligen Zulassung eine Marktexklusivität von zehn respektive sieben Jahren garantiert.
«Das europäische Patent für Omigapil zur Behandlung kongenitaler Muskeldystrophien bestätigt die Qualität unserer Forschung und stärkt unsere strategische Position im Bereich seltener neuromuskulärer Krankheiten», kommentiert Thomas Meier, Chief Scientific Officer von Santhera.
Mit finanzieller Unterstützung durch die Patientenorganisation Association Française contre les Myopathies (AFM) konnte Santhera die präklinische Entwicklung von Omigapil abschliessen. Diese zusätzlichen Studien waren Voraussetzung, um das Medikament erstmals in Kindern klinisch testen zu können. Santhera arbeitet mit internationalen Experten an der Entwicklung des Studienprotokolls und wird Anfang 2011 bei der FDA und der EMA wissenschaftlichen Rat und Unterstützung bei der Erstellung des Prüfplans ersuchen. Der Start einer Phase II/III-Studie ist für Ende 2011 vorgesehen.
Über kongenitale Muskeldystrophien
Kongenitale Muskeldystrophien umfassen eine Gruppe neuromuskulärer Krankheiten, die zu verschiedenen Formen von progressivem Muskelschwund führen. Schwere Formen verursachen bereits bei Neugeborenen eine auffällige Schlaffheit der Muskulatur, die klinisch als «floppy infant syndrome» bezeichnet wird. Diese Untergruppe kongenitaler Muskeldystrophien führt im jungen Alter zu zunehmender Bewegungsunfähigkeit und reduziert die Lebenserwartung der betroffenen Patienten. Die genetisch bedingte Krankheit führt neben progressivem Muskelschwund zu Hypotonie, Gewichtsverlust, Deformierungen des Skeletts und Atemnot. Eine kürzlich veröffentlichte epidemiologische Studie schätzt die Häufigkeit kongenitaler Muskeldystrophien auf 0.89 in 100'000 Menschen. Zurzeit ist keine pharmakologische Therapie zugelassen oder in fortgeschrittener klinischer Entwicklung. Therapeutische Massnahmen beschränken sich auf künstliche Beatmung und orthopädischer Chirurgie für Skoliose, sowie aus Nahrungsergänzung um Mangelernährung zu vermeiden.
Santhera konzentriert sich auf diejenigen Subformen der kongenitalen Muskeldystrophien, welche durch Mutationen in einem der drei Kollagen-VI-Gene (Ullrich CMD, Bethlem Myopathie) oder im Gen für Laminin-alpha-2 (MDC1A) ausgelöst werden. Ihnen gemeinsam ist der programmierte Zelltod von Muskelzellen. Präklinische Studien in krankheitsrelevanten Modellen haben gezeigt, dass Omigapil diese Apoptose reduziert und den Muskelschwund verringert. Dadurch wird das Körpergewicht erhalten und Skelettdeformationen verringert. Gleichzeitig erhöhen sich die motorische Aktivität und die Lebenserwartung [1].
Medienkontakt:
Santhera Pharmaceuticals
Thomas Meier
Chief Scientific Officer
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E.: thomas.meier@santhera.com
Thomas Staffelbach
Head Public & Investor Relations
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E.: thomas.staffelbach@santhera.com
