30.06.2011, Merck Serono, eine Sparte der Merck KGaA, Darmstadt, Deutschland, gab heute die Erfassung der ersten Patienten für SPARK1 bekannt. Die SPARK-Studie wird die Sicherheit, Wirksamkeit und populations-spezifische Pharmakokinetik für Kuvan® (Sapropterindihydrochlorid) bei Patienten unter vier Jahren untersuchen, die an Phenylketonurie (PKU) leiden.
PKU ist eine seltene angeborene Stoffwechselstörung, die zu einem Anstieg des Phenylalanin (Phe)-Spiegels im Gehirn und im Blut auf toxische Werte führt. Phenylalanin ist eine essenzielle Aminosäure, die in allen Lebensmitteln vorkommt, die Proteine enthalten. Bis vor kurzem bestand die einzige Möglichkeit, den Phenylalanin-Spiegel im Blut zu kontrollieren oder zu reduzieren in einer lebenslang einzuhaltenden strengen Diät. Im Dezember 2008 erhielt Kuvan® eine Marktzulassung in Europa für Patienten mit PKU ab vier Jahren und für Patienten jeden Alters mit Tetrahydrobiopterin (BH4)-Mangel.
„Über die Durchführung von SPARK als eine mit der europäischen Arzneimittelbehörde EMA vereinbarte Folgemassnahme hinaus wollen wir erreichen, dass Kuvan® für alle Patienten erhältlich sein wird, die von diesem Medikament profitieren könnten, darunter auch Kinder, die jünger als vier Jahre sind und an PKU leiden“, erklärte Dr. Bernhard Kirschbaum, Leiter der weltweiten Forschung und Entwicklung bei Merck Serono.
SPARK ist eine multizentrische, offen etikettierte, randomisierte und kontrollierte Phase-IIIb-Studie, die in Europa und der Türkei durchgeführt werden wird. Fünfzig pädiatrische Patienten mit PKU, alle jünger als vier Jahre, werden voraussichtlich in die SPARK-Studie aufgenommen. Sie werden nach dem Zufallsprinzip zwei Gruppen zugeteilt, die über einen Zeitraum von 26 Wochen entweder eine Therapie mit Kuvan® in Kombination mit einer Diät mit eingeschränkter Phenylalaninaufnahme erhalten oder ausschliesslich mit der therapeutischen Diät behandelt werden.
Patienten, die die Studie nach der Dauer von 26 Wochen abgeschlossen haben, sind dazu berechtigt, an einer Anschlussphase teilzunehmen, in der alle Teilnehmer über einen Zeitraum von bis zu drei Jahren eine kontinuierliche Behandlung mit Kuvan® in Kombination mit einer Diät erhalten, bei der die Aufnahme von Phenylalanin eingeschränkt ist.
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