Galenica AG: Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma und OPKO Health schliessen Vereinbarung zu RAYALDEE von OPKO

SHPT ist eine häufige Störung bei CKD-Patienten und wird durch einen Vitamin-D-Mangel ausgelöst, der zu einer reduzierten Vitamin-D-Hormonproduktion führen kann. Dadurch kann es zu einer verminderten Aufnahme von Nahrungskalzium im Darm, einer erhöhten Sekretion des Parathormons (PTH) und einer metabolischen Knochenerkrankung kommen. Bei einer Behandlung mit den aktuell verfügbaren Therapieoptionen gelingt es den meisten Patienten nicht, ihren Vitamin-D-Mangel und SHPT zu kontrollieren, was zu verschiedenen Störungen des Mineral- und Knochenstoffwechsels führt.

RAYALDEE® ist eine oral einzunehmende Retard-Kapsel mit dem Prohormon Vitamin D und wird derzeit von OPKO entwickelt. VFMCRP ist eine exklusive Lizenzvereinbarung mit OPKO eingegangen, um RAYALDEE® in wichtigen Märkten weltweit, darunter Europa (ohne Russland), Kanada, Mexiko, Australien und Südkorea, gemeinsam zu entwickeln und zu vermarkten. OPKO behält alle Rechte für die USA, Lateinamerika (ohne Mexiko), Russland, China, Taiwan und Japan. Zudem hat OPKO VFMCRP die Option gewährt, hinsichtlich der Behandlung von Dialysepatienten Rechte für den US Markt zu erwerben. Die beiden Unternehmen werden auch gemeinsam den Marktzulassungsantrag (MAA) an die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) vorbereiten.

Die Behandlung von Störungen des Mineral- und Knochenstoffwechsels bei CKD-Patienten stellt für Ärzte – trotz der bereits verfügbaren Therapieoptionen – weiterhin eine Herausforderung dar. Die klinischen Daten für RAYALDEE® zeigen eine vielversprechende Sicherheit und Wirksamkeit. Deshalb wird RAYALDEE® nach seiner Zulassung einen weiteren wichtigen Schritt bei der Behandlung von CKD-Patienten darstellen.

OPKO hat 2015 bei der US-amerikanischen Gesundheitsbehörde (FDA) einen Zulassungsantrag (NDA) für RAYALDEE® zur Behandlung von SHPT bei Patienten mit CKD im Stadium 3 oder 4 und Vitamin-D-Mangel gestellt. Am 29. März 2016 wies die FDA in einem vollständigen Antwortschreiben (CRL) darauf hin, den Lohnhersteller von OPKO am 25. März über Mängel informiert zu haben, die sie im Rahmen einer am 14. März eingeleiteten Vor-Ort-Inspektion festgestellt hatte. Diese Mängel standen jedoch in keinem spezifischen Zusammenhang mit der Produktion von RAYALDEE®. Das vollständige Antwortschreiben enthielt weder Beanstandungen hinsichtlich der Sicherheit, Wirksamkeit oder des Zulassungsbereichs von RAYALDEE®, noch wurden darin zusätzliche Studien für eine Zulassung durch die FDA vorausgesetzt. OPKO reichte daraufhin den Zulassungsantrag erneut bei der FDA ein, die ihn am 22. April 2016 zur Prüfung annahm. Als neues PDUFA-Datum (Prescription Drug User Fee Act) für den Abschluss der Überprüfung wurde der 22. Oktober 2016 festgelegt.

Der Zulassungsantrag wird durch Daten aus drei randomisierten, doppelblinden, placebo- kontrollierten Studien und einer offenen Erweiterungsstudie mit der Zielpopulation an 105 Studienzentren in den USA unterstützt. Diese Studien erreichten alle primären Wirksamkeits- und Sicherheitsendpunkte und bestätigten damit die im erwarteten Produktprofil von RAYALDEE® vorhandene Fähigkeit, einen Vitamin-D-Mangel zu beheben und SHPT zu behandeln, ohne den Kalzium- oder Phosphorspiegel im Blut signifikant zu erhöhen.

Im Rahmen der Vereinbarung wird VFMCRP eine Vorauszahlung in Höhe von USD 50 Mio. und weitere Zahlungen von bis zu USD 52 Mio. für erreichte regulatorische und lancierungsbasierte Meilensteine sowie USD 180 Mio. für umsatzbasierte Meilensteine an OPKO leisten. Darüber hinaus wird VFMCRP an OPKO gestaffelte zweistellige Lizenzgebühren aus dem Verkauf des Produkts entrichten. Sollte VFMCRP ihre Option auf den Erwerb von Rechten am US- Dialysemarkt wahrnehmen, wird VFMCRP OPKO zudem kommerzielle Meilensteinzahlungen und zweistellige Lizenzgebühren zahlen.


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